研究生教育作為國民教育序列的頂端，是教育強(qiáng)國建設(shè)的引擎，是高等教育的重要組成部分。與本科生教育不同，研究生教育更注重培養(yǎng)學(xué)生發(fā)現(xiàn)、分析和解決問題的能力。因此，本套教材在內(nèi)容組織上，以最終解決問題為目標(biāo)，通過問題導(dǎo)向、案例引入等互動式教學(xué)進(jìn)行啟發(fā)，培養(yǎng)學(xué)生形成分析、綜合、概括、質(zhì)疑、發(fā)現(xiàn)與解決實際問題的思維模式。為適用于研究生學(xué)習(xí)，在做好與本科教材銜接的同時，適當(dāng)拓展理論內(nèi)容的深度與廣度，反映學(xué)科發(fā)展的最新研究動向與熱點，強(qiáng)調(diào)新理論、新方法與新技術(shù)的應(yīng)用。同時，本套教材把立德樹人融入教材建設(shè)，放在突出地位。
本書為全國高等學(xué)校藥學(xué)類專業(yè)研究生規(guī)劃教材，從新藥審評與注冊的發(fā)展概況、管理體系和法律法規(guī)視角出發(fā)，重點介紹新藥審評與注冊過程中涉及的技術(shù)要求、研究方法和基本策略。
新藥審評與注冊是我國藥品監(jiān)管體系的重要組成部分，也是藥事管理學(xué)科的一個分支。本書從新藥審評與注冊的發(fā)展概況、管理體系和法律法規(guī)視角出發(fā)，重點介紹新藥審評與注冊過程中涉及的技術(shù)要求、研究方法和基本策略，旨在全面提高藥學(xué)高級人才的新藥審評與注冊基本知識、基本技能，掌握新藥研發(fā)各階段需要開展的研究內(nèi)容，了解新藥申報的流程，培養(yǎng)新藥研發(fā)的國際視野、跟蹤和判斷新藥研發(fā)趨勢的能力。本書與常見的新藥評價類書籍不同，后者是以新藥研究技術(shù)角度出發(fā)，全面介紹新藥發(fā)現(xiàn)、評價方法和實驗技術(shù)等，解決的問題是如何以實驗的方法進(jìn)行新藥評價。本書則是基于新藥全生命周期管理的需求，系統(tǒng)介紹新藥的行政管理體系、注冊分類和申報要求、非臨床和臨床研究技術(shù)以及國內(nèi)外新藥研發(fā)和注冊相關(guān)的法律法規(guī)，試圖全方位展示新藥審評與注冊科學(xué)管理體系。新藥審評與注冊課程的任務(wù)是掌握新藥審評與注冊管理相關(guān)法律法規(guī)；了解新藥研發(fā)的全流程；理解新藥注冊和申請的具體要求；熟悉新藥審評與注冊相關(guān)理論、技術(shù)、發(fā)展趨勢及法律問題。新藥審評與注冊是一門非常新興的發(fā)展中的學(xué)科，它既具有自然科學(xué)和社會科學(xué)的特點，也是關(guān)乎帶動新藥研發(fā)和提高藥品質(zhì)量的重要環(huán)節(jié)。新藥審評與注冊涉及新藥研發(fā)、新藥非臨床研究、新藥臨床研究、法律法規(guī)、指南和指導(dǎo)原則等多個領(lǐng)域的知識，要求相關(guān)人員具有扎實的理論知識。本書作為國內(nèi)首本系統(tǒng)性介紹新藥審評與注冊相關(guān)內(nèi)容的研究生教材，不僅彌補(bǔ)了國內(nèi)新藥審評與注冊教材上的空缺，也將在藥學(xué)高等教育中發(fā)揮重要的作用。
本書共分為十三章。第一章是緒論，主要介紹新藥審評與注冊的性質(zhì)和任務(wù)以及發(fā)展概況。第二章是新藥審評與注冊行政管理體系，主要介紹各藥品監(jiān)督管理部門的組成和職責(zé)。第三章是新藥審評與注冊法律體系，主要介紹現(xiàn)行的新藥審評與注冊相關(guān)法律法規(guī)和指導(dǎo)原則。第四章是新藥審評與注冊管理，主要介紹新藥審評與注冊基本制度和分類管理要求。第五章是新藥加快上市注冊程序，主要介紹四種不同的加快上市注冊程序的要求和工作程序。第六章是新藥藥學(xué)資料研究，主要介紹新藥藥學(xué)研究內(nèi)容和研發(fā)策略。第七章是新藥非臨床研究與評價，主要介紹新藥非臨床研究涉及的指導(dǎo)原則的基本原則和基本內(nèi)容。第八章是新藥臨床研究與評價，主要介紹臨床研究應(yīng)遵循的基本原則和各期臨床試驗的研究內(nèi)容。第九章是新藥審評與注冊中的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，主要介紹Bolar 例外制度、專利期補(bǔ)償制度、專利鏈接制度的基本內(nèi)容。第十章是美國新藥審評與注冊行政管理體系及相關(guān)法律體系，主要介紹美國藥品監(jiān)督管理部門的組織結(jié)構(gòu)和審評與注冊政策。第十一章是歐洲新藥審評與注冊行政管理體系及相關(guān)法律體系，主要介紹歐洲藥品監(jiān)督管理部門的組織結(jié)構(gòu)和審評與注冊政策。第十二章是日本新藥審評與注冊體系，主要介紹日本藥品監(jiān)督管理部門的組織結(jié)構(gòu)和審評與注冊政策。第十三章是新藥注冊策略，主要介紹新藥注冊人員必 備技能和新藥注冊策略。
本書由楊波擔(dān)任主編，都述虎擔(dān)任副主編，編寫分工如下：楊波負(fù)責(zé)擬定本書的編寫方案，并編寫第一章、第四章、第五章；何俏軍負(fù)責(zé)編寫第二章、第十一章；梁錦鋒負(fù)責(zé)編寫第三章；都述虎、何俏軍共同編寫第六章、第七章；劉顏負(fù)責(zé)編寫第八章；楊莉負(fù)責(zé)編寫第九章、第十二章；楊建宏負(fù)責(zé)編寫第十章；都述虎負(fù)責(zé)編寫第十三章；何俏軍、楊波等人負(fù)責(zé)全書統(tǒng)稿和校對。
本書根據(jù)新藥審評與注冊涉及的管理機(jī)構(gòu)、法律法規(guī)、指導(dǎo)原則進(jìn)行梳理，根據(jù)藥品全生命周期管理理念系統(tǒng)進(jìn)行闡述，從藥學(xué)研究、非臨床評價、臨床試驗到藥品注冊審評等各環(huán)節(jié)全過程、全鏈條詳細(xì)描述，對比分析了中國、美國、歐洲、日本之間新藥審評與注冊策略的差異，加大了對新藥審評與注冊相關(guān)的最新技術(shù)要求、管理程序和關(guān)注重點的介紹。希望本書能夠為應(yīng)對目前創(chuàng)新藥物快速研發(fā)機(jī)遇、滿足臨床用藥需求、推動和優(yōu)化新藥審評與注冊制度改革，以及藥事管理類專業(yè)研究生教育起到基礎(chǔ)支持和參考作用。
本書作者都是從事新藥研發(fā)和新藥審評與注冊相關(guān)領(lǐng)域的專家，本書是在充分借鑒并綜合了國內(nèi)外相關(guān)出版書籍和多篇最新發(fā)表的研究論文的基礎(chǔ)上編著而成的，限于編者的學(xué)識和水平，且時間倉促，本書難免存在不足之處，敬請各位同行專家、使用本書的師生及其他讀者批評指正。
楊波
2024 年8 月
教授，博士生導(dǎo)師，執(zhí)業(yè)藥師，基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與臨床藥學(xué)學(xué)院副院長、黨委副書記，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究室主任，中國藥理學(xué)會藥學(xué)監(jiān)護(hù)專業(yè)委員會副秘書長、辦公室主任。主持并完成省級以上課題5項；作為課題主要負(fù)責(zé)人參加并完成國家自然科學(xué)基金重點項目1項、國家863重大項目1項；近三年，主持國家自然科學(xué)基金面上項目2項、十三五重大新藥創(chuàng)制科技重大專項1項、橫向課題12項。
第一章緒論/1
第一節(jié)新藥審評與注冊的性質(zhì)和任務(wù)/2
一、新藥審評與注冊的性質(zhì)/2
二、新藥審評與注冊的任務(wù)/3
第二節(jié)新藥審評與注冊發(fā)展概況/4
一、新藥審評與注冊發(fā)展歷程/4
二、中國新藥審評與注冊現(xiàn)狀/9
第二章新藥審評與注冊行政管理體系/12
第一節(jié)概述/12
第二節(jié)國家藥品監(jiān)督管理局/15
一、國家藥品監(jiān)督管理局的主要職責(zé)/15
二、國家藥品監(jiān)督管理局的組成與部門職責(zé)/15
第三節(jié)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心/18
一、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的主要職責(zé)/18
二、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的組成與部門職責(zé)/19
第四節(jié)中國食品藥品檢定研究院/21
一、中國食品藥品檢定研究院的主要職責(zé)/21
二、中國食品藥品檢定研究院的組成與部門職責(zé)/22
第五節(jié)國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心/24
一、國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心的主要職責(zé)/24
二、國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心的組成與部門職責(zé)/25
第六節(jié)國家藥典委員會/26
一、國家藥典委員會的主要職責(zé)/26
二、國家藥典委員會的組成與部門職責(zé)/26
第七節(jié)國家藥品監(jiān)督管理局藥品評價中心/27
一、國家藥品監(jiān)督管理局藥品評價中心的主要職責(zé)/28
二、國家藥品監(jiān)督管理局藥品評價中心的組成與部門職責(zé)/28
第三章新藥審評與注冊法律體系/30
第一節(jié)藥品管理法律法規(guī)/30
一、藥品管理法律法規(guī)體系/31
二、藥品注冊管理/37
三、國外藥品管理法律法規(guī)/40
第二節(jié)國內(nèi)藥品審評相關(guān)指導(dǎo)原則/41
一、藥學(xué)研究相關(guān)指導(dǎo)原則/41
二、非臨床研究相關(guān)指導(dǎo)原則/43
三、臨床試驗相關(guān)指導(dǎo)原則/45
四、其他研究相關(guān)指導(dǎo)原則/51
第三節(jié)ICH指導(dǎo)原則/54
一、ICH概述/54
二、ICH指導(dǎo)原則的制定程序/54
三、ICH指導(dǎo)原則介紹/54
第四章新藥審評與注冊管理/60
第一節(jié)新藥審評與注冊的基本制度和要求/60
第二節(jié)藥品注冊的基本流程及資料要求/62
一、藥品注冊的基本流程/62
二、化學(xué)藥、生物制品注冊的資料要求/65
三、中藥注冊的資料要求/70
第五章新藥加快上市注冊程序/73
第一節(jié)概述/73
第二節(jié)突破性治療藥物程序/73
一、適用范圍/74
二、適用條件/74
三、工作程序/75
第三節(jié)附條件批準(zhǔn)程序/76
一、適用條件/76
二、工作程序/77
第四節(jié)優(yōu)先審評審批程序/78
一、適用范圍/78
二、適用條件/78
三、工作程序/79
第五節(jié)特別審批程序/81
一、適用范圍/81
二、工作程序/81
第六章新藥藥學(xué)資料研究/83
第一節(jié)新藥藥學(xué)研究內(nèi)容/83
一、概述/83
二、新藥藥學(xué)研究的特點/83
三、化學(xué)藥新藥藥學(xué)研究的主要內(nèi)容/84
四、中藥新藥藥學(xué)研究的主要內(nèi)容/86
五、生物制品新藥藥學(xué)研究的主要內(nèi)容/87
第二節(jié)新藥藥學(xué)研究的基本考慮和問題/93
一、新藥開發(fā)總體研發(fā)策略制定/93
二、新藥各研發(fā)階段提交充足的藥學(xué)研究信息/94
三、藥學(xué)研究試驗數(shù)據(jù)的記錄和積累/94
四、臨床試驗用藥物制備符合GMP要求/95
五、臨床試驗樣品的保存/95
六、Ⅲ期關(guān)鍵性臨床試驗樣品質(zhì)量全過程控制/95
七、新藥臨床試驗申請階段的穩(wěn)定性研究/95
第三節(jié)藥品注冊人員關(guān)注的藥學(xué)研究重點和常見問題/96
一、化學(xué)藥品藥學(xué)研究關(guān)注的重點和問題/96
二、中藥復(fù)方新藥藥學(xué)研究關(guān)注的重點和問題/100
三、生物制品藥學(xué)研究關(guān)注的重點和問題/102
第七章新藥非臨床研究與評價/107
第一節(jié)新藥非臨床研究與評價概述/107
第二節(jié)非臨床藥效學(xué)研究/108
一、藥效學(xué)研究內(nèi)容/108
二、藥效學(xué)評價關(guān)注點/108
第三節(jié)非臨床安全性評價/110
一、藥物非臨床安全性評價研究的一般要求/110
二、安全藥理學(xué)試驗/111
三、單次給藥毒性試驗/112
四、重復(fù)給藥毒性試驗/113
五、生殖毒性試驗/114
六、遺傳毒性試驗/115
七、刺激性、過敏性和溶血性試驗/115
第四節(jié)藥物非臨床藥代動力學(xué)研究/116
一、基本原則/117
二、試驗設(shè)計/117
三、試驗結(jié)果與評價/121
第八章新藥臨床研究與評價/123
第一節(jié)新藥臨床研究與評價概述/123
一、新藥臨床研究的概念/124
二、新藥臨床研究的目的/124
三、新藥臨床研究應(yīng)遵循的基本原則/125
四、新藥臨床研究相關(guān)人員的職責(zé)或權(quán)利/127
五、新藥臨床研究的總體考量/129
第二節(jié)新藥臨床試驗/134
一、Ⅰ期臨床試驗/135
二、Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗/137
三、上市后研究及監(jiān)測/141
第九章新藥審評與注冊中的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)/145
第一節(jié)Bolar例外制度/146
一、Bolar例外制度的起源與內(nèi)涵/146
二、各國立法與司法實踐及比較/147
三、我國的Bolar例外制度/149
第二節(jié)藥品專利期補(bǔ)償制度/149
一、藥品專利期補(bǔ)償制度的起源與內(nèi)涵/149
二、各國立法比較/150
三、我國的藥品專利期補(bǔ)償制度/153
第三節(jié)藥品專利鏈接制度/154
一、專利鏈接制度的起源與內(nèi)涵/154
二、各國藥品專利鏈接制度的立法實踐/154
三、我國的藥品專利鏈接制度/161
第四節(jié)未披露的藥品試驗數(shù)據(jù)保護(hù)/164
一、未披露的藥品試驗數(shù)據(jù)的概念、內(nèi)容和特征/164
二、未披露的藥品試驗數(shù)據(jù)保護(hù)的方式及意義/165
第十章美國新藥審評與注冊行政管理體系及相關(guān)法律體系/168
第一節(jié)美國食品藥品管理局/168
一、概述/168
二、組織結(jié)構(gòu)/169
第二節(jié)美國藥品審評與研究中心/170
一、概述/170
二、組織結(jié)構(gòu)/170
第三節(jié)美國新藥審評與注冊相關(guān)法律體系/172
一、新藥審評與注冊管理/172
二、新藥審評與注冊法律體系/173
三、新藥審評與注冊程序/178
四、新藥的中美雙報/180
第十一章歐洲新藥審評與注冊行政管理體系及相關(guān)
法律體系/184
第一節(jié)歐洲新藥審評與注冊的行政管理體系/184
一、歐盟和歐洲委員會/184
二、相關(guān)的醫(yī)藥管理機(jī)構(gòu)/185
第二節(jié)歐洲藥品質(zhì)量管理局/186
一、概述/186
二、組織結(jié)構(gòu)/186
第三節(jié)歐洲藥品管理局/187
一、概述/187
二、組織結(jié)構(gòu)/188
第四節(jié)歐洲新藥審評與注冊相關(guān)法律體系/190
一、歐盟藥事管理/190
二、歐盟藥品加速審評政策/192
第十二章日本新藥審評與注冊體系/197
第一節(jié)日本新藥審評與注冊管理概述/197
第二節(jié)日本新藥審評與注冊組織體系/198
一、厚生勞動省/199
二、獨立行政法人·醫(yī)藥品醫(yī)療器械管理局/201
三、外部專家科學(xué)委員會/202
四、醫(yī)藥事務(wù)和食品衛(wèi)生理事會/203
第三節(jié)日本新藥審評與注冊程序/203
一、咨詢/204
二、臨床試驗審查/206
三、上市審評/206
四、GLP/GCP/GPSP合規(guī)性評估（信賴性調(diào)查）/207
五、GMP/QMS/GCTP檢查/208
六、再審查和再評價/209
第四節(jié)日本新藥加快審評與注冊程序/211
一、優(yōu)先審評審批程序/211
二、有條件早期批準(zhǔn)程序/212
三、時間限制性條件批準(zhǔn)程序/212
四、先驅(qū)藥品認(rèn)定程序/214
第十三章新藥注冊策略/216
第一節(jié)概述/216
一、新藥注冊策略的重要性/216
二、新藥注冊的全過程管理/216
三、當(dāng)前注冊的新動向/217
第二節(jié)新法規(guī)下新藥注冊策略/217
一、注冊臨床策略/218
二、早期臨床開發(fā)整體策略/218
三、早期注冊策略/219
四、進(jìn)口原研藥品注冊路徑和策略/220
五、化學(xué)仿制藥注冊策略/220
六、中美雙報重點考量因素及注冊策略/222
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